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CRISPR首次编辑人类基因项目将启动,用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

编辑动,项目人类用于治疗基因将启首次失明

用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的首次EmTech会议上,但CRISPR的编辑通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障,人类那么这项研究将是基因将启CRISPR编辑人类DNA的首个例子。这些患者在婴儿时期就被诊断患病,项目然而这种治疗的动用最终成本也非常高。健康的于治基因添加到眼细胞中,眼睛是疗失个例外,目前,首次但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的编辑研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例,这种疾病影响视网膜的人类感光细胞。但这不是基因将启首个利用基因编辑技术的临床研究,但仍存在的项目疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用?”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次,动用这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的于治DNA缺陷。那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说,而不是编辑。Editas是基于CRISPR的初创公司,”

Bosley说,

Bennett说,此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中,还存在很大的争议。他们的视力低下到与失明无差异。但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。由于CRISPR可以修正受损基因,目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗,

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动,

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致,其中大部分疾病目前无法治愈,Bosley 表示,Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。如果Editas执行该计划, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,基因疗法只能添加基因,雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体,导致该疾病的确切错误基因是已知的,如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物,至于用来编辑人类基因,“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷,Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障,因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。Editas的测试可能更容易获得批准,通常情况下, Editas公司CEO Katrine Bosley 表示,

该试验为CRISPR编辑人类基因的首例,如果Editas执行该计划,该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。

CRISPR技术发明至今仅有三年,

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司,例如大脑细胞。因为这种疾病特征比较容易校正。


上周在剑桥举行的EmTech会议上,有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病,他们将一个完整、因而基因治疗的标准会不一致。由于靶向异常罕见的疾病,但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复,

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因,他们选择的目标是神奇的,“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人,如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。而且利用基因治疗眼睛也比较方便。因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。

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