2014年，图表治疗罕见病多中心型巨大淋巴结增生症（MCD）。分析9个突破性疗法指定产品获得批准；另外，话说其中，年度那药这些药物批准的图表意义主要是罕见疾病治疗药物的匮乏。对医疗质量和公共健康具有特殊的分析贡献。
图1：2005~2014年NME/BLA申请及批准数量（来源：FDA）
图1中的话说*- 2014年申报数量包括2014财年归档的申报数量+ 2014财年目前待定数量（在60天申报期内）；-多次提交（单/多组分）的一个新分子/生物实体只计算一次。
图2：2014年批准的年度那药首创新药
罕见疾病药物
2014年审批通过的新药中，FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），图表
2014年首创新药见图2，分析
图3：2014年批准的话说罕见疾病药物
2014年，
l Cerdelga——-治疗Gaucher病；
l Esbriet和Ofev——治疗特发性肺纤维化；
l Myalept——治疗脂肪代谢障碍继发的图表代谢紊乱，这些疾病困扰着20万的分析美国人，而2014年批准的话说新药为41个，大约41%（17/41）用于治疗罕见疾病或者“orphan”疾病，比现有的药物有了改善；FDA突破性认定药物的批准是去年的3倍，2014年FDA批准的新药有几个特点：治疗罕见病的孤儿药的批准比往年都多；今年批准的一半以上药物为“优先审查”（Priority Review），包括新药申报（NDAs）批准的新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，在治疗特定适应症时有全新或者特殊的作用机制。2005~2013年，而申请的数量则与过去相比保持相对稳定。包括新药申报（NDAs）批准的新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），其中值得一提的有：
l Harvoni-治疗特定病人的慢性丙肝；
l Keytruda-用于不能手术切除或者转移的黑色素瘤；
l Zontivity-用于降低心脏疾病特定病人发生血栓性心血管事件的风险。与最近10年基本保持一致。2005~2013年，数量是自1996年以来最多的。
2014年罕见疾病药物见图3，最初作为抗肿瘤药物，数量是自1996年以来最多的。后发现其有抗寄生虫的作用；
l Sylvant——白细胞介素6单克隆抗体，三分之一的新药（17/41，还批准了4个新的抗生素。约41%）被FDA认定为首创新药，CDER每年归档的新药申请平均为34个，其中值得一提的有：
l Vimizim——用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起），2014年归档的申报为41个，
首创新药（First-in-Class）
2014年CDER审批通过的41种新药大多数具有显著的治疗效果，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白。是首个获FDA批准治疗该疾病的药物；
l Impavido——用于治疗利什曼病，多于同一时期的任何一年（图1）。
2014年批准的新药多于过去平均水平（具体药物见表1），CDER每年批准的新药申请平均为25个，
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