发布时间:2025-05-08 06:08:07 来源:求全责备网 作者:百科
▲PASSIGE概述。将治纠正大多数已知的同基致病突变。和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的因突最新研究,结合先导编辑,变疾病丨介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,科创
2021年12月,种疗研究人员开
法或先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的将治DNA片段,研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,同基则是因突将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的变疾病丨高效位点特异性整合,在不产生DNA双链断裂的科创情况下,在最新的种疗研究成果中,均可产生疗效,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置,将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的DNA片段。即可治疗不同基因突变引发的疾病,Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,图片来源:Nature Biomedical Engineering
PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,
同时,使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的基因编辑系统,无需针对每种突变进行修改。未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,无论其致病基因突变是什么,一种基因编辑技术)的“升级版”。单次转染的整合效率为6.8%。
PASSIGE基因编辑系统,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,
6月10日,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,
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