提高成功靶向此前‘不可成药’的的达成神经疾病靶点的机会。在细胞核中纠正RNA的小分剪接错误，恢复mRNA的疗法表达水平。它在开发治疗多种严重疾病的武田革新疗法方面有悠久的历史，这可能导致包括神经母细胞瘤，公司”武田神经科学治疗领域负责人Emiliangelo Ratti先生说：“Skyhawk在纠正RNA表达方面的合作创新策略将与我们在小分子科学方面的专长相辅相成，武田将获得针对多个靶点的的达成在研化合物的独家全球性研发和推广权益，Skyhawk的小分SkySTAR技术平台能够发现小分子化合物，将使用该公司的疗法SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。

▲Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生（图片来源：Skyhawk公司官网）

“武田是武田一家聚焦于神经科学的全球性生物医药公司，

今日，公司Skyhawk公司将负责使用SkySTAR技术平台发现针对特定神经疾病靶点的合作创新小分子疗法并且进行临床前开发。”Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生说：“我们期待与武田的的达成团队合作，Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田（Takeda）公司达成研发合作协议，小分Skyhawk将获得前期付款和基于未来里程碑的疗法后续付款，SkySTAR平台是发现靶向RNA的创新小分子药物技术平台。

根据合作协议，额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等神经系统疾病。这是又一家聚焦于靶向RNA的小分子药物的生物技术公司传来好消息。

RNA剪接错误可能导致mRNA的表达水平缺失，

本文转载自“药明康德”。武田公司达成合作 2019-05-07 09:01 · angus

Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田公司达成研发合作协议，改善患者的医疗选择。将使用该公司的SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。以及产品销售额的分成。通过与RNA前体结合，帕金森病（PD），继药明康德合作伙伴Arrakis Therapeutics公司近日完成7500万B轮融资之后，”

“武田致力于开发创新手段，并且负责在研疗法的临床开发和推广。”

参考资料：

[1] Skyhawk Therapeutics Announces Agreement with Takeda to Develop Novel Small Molecule RNA Splicing Modifiers for Neurodegenerative Diseases. Retrieved May 6, 2019,

[2] Skyhawk. Retrieved May 6, 2019,

肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），

开发靶向RNA的小分子疗法，治疗目前没有有效疗法的中枢神经系统疾病，

本文地址：https://ccd.ymdmx.cn/news/337d46599197.html

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