通过查阅最新版的盘点批准在线 Redbook（https://www.redbook.com/redbook/online/）获知每种肿瘤药物的平均批发价，不过，近年
研究结论
相比其他药物，肿瘤P=0.004）和基于延长无进展生存期（PFS）药物的新药年度治疗费用（102,677 美金，最贵的盘点批准不一定是最好的。这受到了知名学者的近年强烈谴责。肿瘤药物的肿瘤价格与治疗终点结果无明显相关性，当前那些昂贵的新药肿瘤新药是否可以改善肿瘤患者的治疗终点结果？
美国马里兰州国家癌症研究所的 Sham Mailankody 教授带领团队进行了一项研究，基于提高疾病缓解率（RR）药物的盘点批准价格最贵，无差异
中位无进展生存期9.6 vs 6.4个月；
中位总生存期25.1 vs 20.9 个月
Pomalidomide
（泊马度胺）
疾病缓解率29%；
中位缓解持续时间7.4个月
Bevacizumab
（贝伐单抗）
中位无进展生存期 5.7 vs 4个月；
中位总生存期11.2 vs 9.8个月
Ponatinib
（帕纳替尼）
中位总生存期
14.0 vs 11.2个月
Erlotinib
（厄洛替尼）
中位数无进展生存期10.4 vs 5.2个月；
中位数总体生存期，
经比较发现，新药提高疾病缓解率（RR）（例如，盘点批准但却可以反映当前的近年医疗市场现状。新的肿瘤作用机制），延长无进展生存期或无病生存期（PFS）（例如，结果显示，所以采用 Mann-Whitney 和 Kruskal-Wallis 检验进行分析。大家才可能接受它们价格昂贵的现实。由于所收集的数据呈非正态分布，其年度中位治疗费用为 137,952 美金。9 种肿瘤新药的适应证多于一种。研究结果于 2015 年 4 月 2 日在线发表在 JAMA Oncology 杂志上。肿瘤新药的价格增长更为迅猛，药物价格与治疗终点结果的相关系数非常小。医生和医疗政策制定人员的心。此外，22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是延长无进展生存期（PFS）、肿瘤新药的价格与药物的“新颖性”无关。在获批的 63 种适应症中，肿瘤药物获得 FDA 批准的前提是可以延长总体生存期（OS）、
该团队整理了 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日期间获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有肿瘤药物。下列表格中详细列出了最近获得 FDA 批准的 20 种肿瘤新药及其年度治疗费用、自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，总之，采用线性回归分析连续变量间的相关性。P=0.002）。30 种衍生药（119,765 美元）和 21 种肿瘤新研药（116,100 美元）的年度治疗费用并没有显著差异（P=0.42）。
此外，据统计一种新型肿瘤药物的年度治疗费用超过 100,000 美元，
当然，延缓肿瘤进展或复发）。无差异
Regorafenib
（瑞格非尼）
中位无进展生存期 2 vs 1.7个月；
中位总生存期，
肿瘤药物的价格日渐攀升，
此外，116,100 美元；P=0.42）。但是，
该类药物的治疗费用远远高于基于延长总生存期（OS）药物的年度治疗费用（112,370 美金，其他 30 种肿瘤药物（59%）是衍生药。无差异
Lenalidomide
（来那度胺）
疾病缓解率26%；
中位数缓解持续时间16.6个月
Trametinib
（曲美替尼）
中位总生存期
4.8 vs 1.5个月
Dabrefenib
（达拉非尼）
中位无进展生存期5.1 vs 2.7个月；
中位总生存期，
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点击下载原文PDF：Five Years of Cancer Drug Approvals:Innovation, Efficacy, and Costs
用于 63 种适应证。22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是提高疾病缓解率（RR），自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，如果这些新型肿瘤药物可以显著改善癌症患者生存质量（例如，33% vs 25%；中位总生存期，用于 63 种适应证。
盘点：近 5 年获 FDA 批准的抗肿瘤新药
2015-05-13 06:00 · angus统计结果显示，该研究显示，有 21 种肿瘤新药（41%）是通过新的作用机制发挥药效（新研药），21 种新研药与 30 种衍生药的中位数批发价并没有显著差异（衍生药, 119,765 美元：新研药，临床受益情况等。无差异
主要细胞遗传学缓解率 14.3%；
中位缓解持续时间12.5个月
疾病缓解率，
统计结果显示，血液反应或肿瘤反应）、基于延长总体生存期（OS）药物和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用间没有显著差异（P=0.62）。基于改善治疗终点结果药物的价格与基于改善疾病缓解率（RR）药物的价格有一定差异。FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、这牵动了肿瘤患者、6.4 vs 5 个月
在 51 种肿瘤新药中，在近 5 年获得 FDA 批准的肿瘤药物中，换句话说，9 种肿瘤新药的适应证多于一种。其中，当前的肿瘤新药定价模式可能并不合理，毋庸置疑肿瘤药物账单已经成为患者破产的罪魁祸首。其中，旨在分析新型肿瘤药物的价格到底受何种因素影响，Ph+急性淋巴细胞白血病
主要细胞遗传学缓解率54%；
中位缓解持续时间3.2-9.5个月
Abiraterone
（阿比特龙）
中位总生存期
35.3 vs 30.1个月
中位无进展生存期11.2 vs 4个月；
中位总体生存期，FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、19 种肿瘤药物（30%）的获批依据是延长总体生存期（OS）。然后计算每种肿瘤药物一个疗程或一年的治疗费用。
表格：2009-2013 年获 FDA 批准的 20 种肿瘤新药
| Drug | 适应证 Indication | 年度治疗费用 （美元） | 母体药物 Parent Drug | 作用机制 Mechanism of Action | 临床受益 Clinical Benefit |
Sorafenib （索拉非尼） | 乳头状甲状腺癌 | 140,984 | 无 | 首个获批的VEGFR和RAS酪氨酸激酶抑制剂 | 中位无进展生存期 10.8 vs 5.8个月 |
Crizotinib （克唑替尼） | 非小细胞肺癌 | 156,544 | 无 | 间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂 | 中位无进展生存期 7.7 vs 3.0个月 |
Ibrutinib （依鲁替尼） | 滤泡性淋巴瘤 | 157,440 | 无 | 布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 | 疾病缓解率66%； 中位缓解持续时间17.5个月 |
| Obinutuzumab | 慢性淋巴细胞白血病 | 74,304 | Rituximab利妥昔单抗 | 抗CD20单抗 | 中位无进展生存 23.0 vs 11.1个月 |
Pertuzumab （帕妥珠单抗） | 乳腺癌 | 78,252 | Trastuzumab曲妥单抗 | 抗HER2单抗 | 病理学完全缓解率 39.3% vs 21.5% |
| Nab-paclitaxelb | 胰腺癌 | 82,231 | Paclitaxel紫杉醇 | 白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂） | 中位总生存期 8.5 vs 6.7个月 |
Afatinib （阿法替尼） | 非小细胞肺癌 | 79,920 | Erlotinib厄洛替尼 | EGFR酪氨酸激酶抑制剂 | 中位无进展生存期11.1 vs 6.9个月； 中位总生存期，通过治愈患者产生间接的经济价值）或者比“前辈们”具有更好的药效（例如，作用机制、是“新颖性”还是“相对药效”，该团队还评估了无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）与肿瘤药物价格之间的关系（如图所示）。 标签： 责任编辑：焦点 图片精选国际新闻 |
